FAIR-PARK-II projekt: Konzervativní chelatace železa jako léčebná strategie zpomalující progresi Parkinsonovy nemoci
FAIR-PARK-II je 5-letý evropský projekt, který obdržel finanční prostředky z Programu H2020 pro výzkum a inovace Evropské unie v lednu 2015. Tento projekt umožní prostřednictvím evropské klinické studie ověřit účinnost a bezpečnost léčby vyvazující železo: deferipron. Tento přístup snižující přetížení mozkové tkáně železem by mohl omezit úbytek neuronů, a tím i progresi Parkinsonovy nemoci.
Programje koordinován univerzitní nemocnicí v Lille s podporou French NS-PARK / FCRIN, sítí Evropského klinického výzkumu (ECRIN), jsou zapojena pacientská sdružení (EPDA a France Parkinson). Tento program spojuje 15 partnerů včetně jednoho průmyslového přispěvatele, vědce a lékaře, národní leadery a koordinátory evropských klinických výzkumných sítí zaměřených na výzkum Parkinsonovy choroby.
Díky angažovanosti těchto partnerů může být propojeno 24 klinických center s odbornými znalostmi v poskytování léčby Parkinsonovy nemoci. Těchto 24 expertních center je rozmístěno v 8 evropských zemích (Rakousko, Česká republika, Anglie, Francie, Německo, Nizozemsko, Portugalsko a Španělsko) a sjednocuje své úsilí posunout výzkum vpřed s cílem uskutečnit do roku 2018 nábor 338 pacientů.
Další strana: Po stopách železa
________________________________________________________________________________
Po stopách železa
Parkinsonova nemoc je způsobena progresivní degenerací neuronů v mozkovém jádře, které se nazývá černá substance. Toto jádro vytváří neurotransmiter (přenašeč) s názvem dopamin, který hraje klíčovou roli v kontrole pohybu. Současná léčba nahrazující dopamin umožňuje částečné zlepšení motorických příznaků této choroby (například třesu, svalové ztuhlosti nebo poruchy stability), nicméně nemá významný vliv na jiné nemotorické příznaky (například: poruchy čichu, paměti, vegetativního nervstva, spánku, nebo bolest či únava) a nezastavuje progresi degenerace neuronů dlouhodobě směřující ke zhoršování zdravotního postižení pacientů.
Černá substance u pacientů s Parkinsonovou nemocí obsahuje vysokou koncentraci železa. Tým farmakologů a neurologů v Lille a další skupiny předložily hypotézu, že léky vychytávající železo (ať už vyvázáním ve tkáni nebo vylučováním z organismu) mohou snížit nadměrné množství železa v mozku, tím se zpomalí úbytek neuronů a omezí rozvoj onemocnění. Tato inovativní terapie by mohla být doplňkem současné standardní léčby příznaků.
FAIR-PARK-II je tedy projekt, který umožňuje prostřednictvím této klinické studie ověřit efektivitu nového léčebného přístupu.
Další strana: Fair-Park-II, první naděje
________________________________________________________________________________
Fair-Park-I: První naděje
Prof. David Devos (hlavní koordinátor) provedl v nedávné době první ověřovací klinickou studii s názvem FAIR-PARK-I. Hlavním cílem této pilotní studie bylo testování konceptu a proveditelnosti léčby Parkinsonovy nemoci deferipronem za současného shromažďování údajů podporujících potenciální účinnost deferipronu (železo vychytávající léčivo) u 40 pacientů, kteří trpí časnou fází Parkinsonovy nemoci.
Léčba trvala dva roky.
Hlavní cíle studie FAIR-PARK-I byly splněny, potvrdilo se, že deferipron je dobře snášen a u pacientů došlo po 2 letech ke snížení motorických příznaků a známkám zpomalení progrese onemocnění. Jedná se o povzbuzující výsledky naznačující účinnost této léčby.
Na základě těchto předběžných pozitivních zjištění je však zapotřebí realizovat další klinické studie ověřující terapeutický účinek deferipronu v léčbě Parkinsonovy choroby a Fair-Park-II je první z těchto potvrzujících zkoušek.
Další strana: Fair-Park-II: studie ve velkém měřítku
________________________________________________________________________________
Fair-Park-II: studie ve velkém měřítku
Evropský projekt FAIR-PARK-II představuje druhý klíčový krok k posouzení tohoto nového terapeutického přístupu, který by měl umožnit ověření výsledků z předchozí studie na širší populaci pacientů.
Této studie se zúčastní 338 pacientů s časným stadiem Parkinsonovy nemoci, což představuje významný krok vpřed směrem k ověření tohoto nového léčebného postupu, k prohloubení vědeckých poznatků v oblasti patofyziologie této nemoci a také ke zlepšení péče o pacienty.
Studie je sponzorována Fakultní nemocnicí v Lille, podporována Francouzskou národní sítí pro klinický výzkum PD (NS-Park / FCRIN) a Evropskou sítí klinického výzkumu (ECRIN). Ten je financován Evropským společenstvím v rámci grantu N ° 633190.
Studie se zaměřuje na pacienty ve věku 18 až 80 let, u kterých byla nově diagnostikována Parkinsonova choroba ve velmi raném stádiu, a u kterých nebyla dosud započata žádná léčba.
Tito pacienti budou léčeni a sledováni v jednom z 24 odborných center v Evropě, která jsou začleněna do FAIR-PARK-II projektu.
Další strana: Fair-Park-II: cíle
________________________________________________________________________________
Fair-Park-II: cíle
Hlavním cílem tohoto výzkumu je zhodnotit vliv deferipronu na přítomné motorické a nemotorické příznaky Parkinsonovy choroby a posoudit dopad této léčby na postupné zhoršování příznaků v čase.
Jinými slovy chceme zjistit, zda užívání deferipronu vede k zmírnění typických příznaků spojených s Parkinsonovou nemocí a ke zpomalení progrese zdravotního postižení způsobené zhoršováním uvedených symptomů.
Budeme ověřovat hypotézu, že zdravotní postižení měřené pomocí celkového skóre referenční stupnice u Parkinsonovy nemoci (MDS-UPDRS) bude nižší u skupiny užívající deferipron, než u skupiny užívající placebo.
Studie rovněž posoudí snášenlivost a bezpečnost deferipronu u pacientů s časnou Parkinsonovou nemocí.
Další strana: Jak se tento výzkum bude provádět?
________________________________________________________________________________
Jak se tento výzkum bude provádět?
Tato studie bude porovnávat dvě skupiny pacientů. Jedna skupina bude užívat deferipron a druhá placebo (neúčinnou látku) po dobu 9 měsíců. Deferipron nebo placebo bude pacientům přiděleno náhodným výběrem (půl na půl).
Deferipron a placebo tablety vypadají naprosto stejně (tablety podávané dvakrát denně: jedna ráno a jedna večer). Ani pacienti, ani lékaři provádějící výzkum nebudou vědět, do které ze dvou uvedených skupin pacienti patří a jaký lék užívají.
Účast pacienta ve studii bude trvat 10 měsíců a bude zahrnovat 6 nemocničních návštěv.
Klinické, biologické (krevní testy, lumbální punkce) a radiologické (MRI – magnetická rezonance) zkoušky budou provedeny v průběhu nemocničních návštěv s cílem analyzovat přesněji mechanismy onemocnění a interakce s léčbou. Lékaři provádějící výzkum použijí několik různých klinických škál pro posouzení tíže příznaků ve vztahu k Parkinsonově nemoci s cílem změřit účinek léčby. Poslední posouzení se provede jeden měsíc po ukončení léčby.
Další strana: Očekávané přínosy
________________________________________________________________________________
Očekávané přínosy
Z individuálního hlediska může zkoumaná léčba mírně snížit motorické a nemotorické postižení související s Vaší nemocí, a zároveň snížit rychlost zhoršování Vašeho onemocnění. Bez ohledu na to jakou léčbu budete dostávat, budete těžit z vyšetření a dalšího sledování ve specializovaném centru zabývajícím se léčbou Parkinsonovy nemoci.
Tato studie bude mít přínos pro celou společnost. Její výsledky nám umožní zjistit, zda má deferipron významný účinek na motorické projevy způsobené onemocněním a eventuálně nám umožní zlepšit zdravotní péči poskytovanou pacientům s Parkinsonovou chorobou.
Další strana: Jaké jsou možné nevýhody a předvídatelná rizika?
________________________________________________________________________________
Jaké jsou možné nevýhody a předvídatelná rizika?
Možné nevýhody se v podstatě týkají potenciálních vedlejších účinků léku používaného v této studii.
Deferipron (FERRIPROX®) je lék, který se často předepisuje po celém světě pro léčbu poruch spojených s mírným nadbytkem železa. Je obvykle dobře snášen a jeho nepříznivé účinky jsou dobře známy.
Hlavním rizikem, které vzniká u méně než 3% případů, je snížení počtu bílých krvinek, které však nebude mít žádné nepříznivé následky za předpokladu, že se podávání léku přeruší, jakmile se pokles bílých krvinek zjistí.
Během prvních 6 měsíců je plánováno pečlivé sledování krevního obrazu jednou týdně (poté 1x měsíčně), což umožní v případě potřeby okamžitě přerušit léčbu.
Další strana: Spoléháme na Vás
________________________________________________________________________________
Spoléháme na Vás
Máte-li případný zájem o účast v této studii, prosím, vyplňte on-line dotazník, abychom mohli zjistit, zda jste vhodným kandidátem pro účast v tomto výzkumu, či nikoliv.
Tento dotazník je krátký a žádný z uvedených údajů nebude uchováván. Nejsou požadovány žádné osobní údaje.