FAIRPARK: Konservative Eisen-Chelation als therapeutische Strategie zur Verlangsamung des Fortschreitens der Parkinson Erkrankung

 

FAIR PARK II ist ein 5-jähriges europäisches Projekt, dass seit Januar 2015 vom H2020 Forschungs- und Innovationsprogramm der Europäischen Union finanziert wird. Dieses Projekt ermöglicht es durch eine klinische Prüfung die Wirksamkeit und Sicherheit einer Eisen-bindenden Therapie mit Deferipron zu untersuchen. Diese Anwendung könnte durch die Reduzierung des Eisenüberschusses im Gehirn, das Absterben von Neuronen, und damit das Fortschreiten der Parkinson Erkrankung, einschränken.

Das Programm wird vom Universitätskrankenhaus Lille mit Unterstützung der französischen NS-PARK/FCRIN Netzwerke, dem „European Clinical Research Infrastructures Network“ ECRIN und der Einbindung der Patientenvereinigungen (EPDA und France Parkinson) koordiniert. Das Programm vereinigt 15 Partner, einschließlich eines industriellen Partners, Forscher und Ärzte, nationale Leader und Koordinatoren der europäischen Netzwerke für klinische Forschung zur Parkinson Erkrankung.

Dank der Einbindung dieser Partner, konnten 24 klinische Zentren mit Expertise in der Versorgung von Parkinson Patienten gewonnen werden. Diese 24 Zentren befinden sich in 8 europäischen Ländern (Österreich, Deutschland, Frankreich, Großbritannien, Niederlande, Portugal, Spanien und Tschechische Republik). Das Ziel ist die Rekrutierung von 338 Patienten bis 2018 und dadurch die Forschung voranzubringen.

 ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

 

Dem Eisen auf der Spur

Die Parkinson Erkrankung ist durch eine fortschreitende Degeneration der Neuronen in einem Teil des Gehirns, der als Substantia Nigra bezeichnet wird, gekennzeichnet. Dieser Bereich produziert den Neurotransmitter Dopamin, der eine zentrale Rolle in der Kontrolle von Bewegungen spielt. Derzeitige Behandlungen, die darauf abzielen Dopamin zu ersetzen, können dazu beitragen die motorischen Symptome (z.B. Tremor, Muskelsteifheit oder Haltungsinstabilität), die mit der Krankheit einhergehen, zu verbessern. Allerdings haben sie keine größere Wirkung auf andere nicht-motorische Symptome (z.B. Störungen des Geruchsinns, kognitive Beeinträchtigung, autonome Dysfunktion, Schlafstörungen, Schmerz oder Müdigkeit) und können das Fortschreiten der Degenerationen der Neuronen aufhalten. Dadurch kommt es auf lange Sicht zu einer fortschreitenden Verschlechterung der Behinderung des Patienten.

Dies Substantia Nigra enthält hohe Mengen an Eisen. Das Team von Pharmakologen und Neurologen in Lille und andere Gruppen vertreten die Hypothese, dass eine Eisen-bindende (Absonderung oder Chelation) Behandlung zu einer Verringerung des Eisenüberschusses führt und dadurch das Absterben von Neuronen begrenzt, und somit die Entwicklung der Krankheit eingeschränkt wird. Diese therapeutische Neuerung könnte dann mit den momentan vorhandenen symptomatischen Behandlungen kombiniert werden.

FAIR PARK II ermöglicht die Überprüfung eines neuen therapeutischen Ansatzes durch diese klinische Prüfung.

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

 

FAIR PARK I: erste Hoffnung

Prof. David Devos (koordinierender Prüfer) hat kürzlich eine erste exploratorische klinische Prüfung durchgeführt: FAIR PARK I. Das Hauptziel dieser Pilotstudie war die Testung des Konzeptes und die Durchführbarkeit der Behandlung von Parkinson Patienten mit Deferipron. Dabei konnten durch die Behandlung von 40 Patienten in einem frühen Stadium der Parkinson-Erkrankung erste Daten zur möglichen Wirksamkeit von Deferipron (ein Eisen-chelatierendes Molekül) gewonnen werden.

Die Behandlungsdauer war zwei Jahre.

Die Hauptziele der FAIR PARK I Studie konnten erreicht werden: Deferipron wurde gut vertragen und die Patienten zeigten viel versprechende Anzeichen der Wirksamkeit, einschließlich der Verringerung von motorischen Symptomen und eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs nach 2 Jahren.

Basierend auf den ersten positiven Daten sind weitere klinische Prüfungen notwendig um das therapeutische Interesse von Deferipron für die Behandlung der Parkinson-Erkrankung zu bestätigen. FAIR PARK II ist die erste dieser bestätigenden Untersuchungen.

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

 

FAIR PARK II: eine großangelegte Studie

Das europäische FAIR PARK II Projekt ist der zweite entscheidende Schritt in der Bewertung dieses neuen therapeutischen Ansatzes und soll dazu beitragen, die Ergebnisse der vorhergehenden Studie in einer größeren Patientenpopulation zu bestätigen.

Diese Studie wird 338 Patienten in einem frühen Stadium der Parkinson-Erkrankung einschließen. Es wird ein großer Schritt für die Entwicklung dieses neuen therapeutischen Ansatzes sein, da wir dadurch unsere wissenschaftlichen Kenntnisse zu dieser Erkrankung verbessern können und damit schlussendlich auch die Versorgung dieser Patienten.

Die Studie wird vom Universitätskrankenhaus Lille gesponsert und wird dabei vom nationalen französischen Netzwerk für klinische Forschung in der Parkinson Erkrankung (NS-PARK/FCRIN) und dem „European Clinical Research Infrastructures Network“ ECRIN unterstützt. Es wird von der Europäischen Gemeinschaft mit der Förderungsnummer 633190 finanziert.

Die Studie ist an Patienten im Alter von 18 – 80 Jahren gerichtet, die zum Zeitpunkt der Diagnose an einem Anfangsstadium der Parkinson-Erkrankung leiden und noch keine Behandlung erhalten haben.

Die Patienten werden in 24 Experten-Zentren in Europa behandelt und nachuntersucht.

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

 

FAIR PARK II: die Ziele

Das Hauptziel dieses Projektes ist es den Effekt von Deferipron auf die motorischen und nicht-motorischen Symptome, die Sie auf Grund der Parkinson-Erkrankung erleiden und den Einfluss der Behandlung auf die fortschreitende Verschlechterung dieser Symptome über einen längeren Zeitraum, zu untersuchen.

In anderen Worten ausgedrückt wollen wir feststellen, ob die Behandlung mit Deferipron die typischen klinischen Symptome, die mit der Parkinson-Erkrankung einhergehen, verbessern kann und das Fortschreiten dieser Behinderungen verbunden mit diesen Symptomen eingeschränkt werden kann.

Die Hypothese ist, dass der Wert der Referenzskala, die Behinderungen durch die Parkinson-Erkrankung misst (MDS-UPDRS), sich durch die Behandlung mit Deferipron im Vergleich zu Placebo sich weniger verschlechtert.

Die Studie untersucht außerdem die Verträglichkeit und die Sicherheit der Behandlung mit Deferipron an Patienten in einem frühen Stadium der Parkinson-Erkrankung.

 

Wie läuft die klinische Prüfung ab?

Diese Studie vergleicht zwei Patientengruppen. Eine Gruppe erhält über 9 Monate Deferipron, die andere ein Placebo (Tablette ohne Wirkstoff). Deferipron oder das Placebo werden den Patienten zufällig zugeteilt (im Verhältnis 1:1).

Deferipron und die Placebo-Tablette schauen exakt gleich aus (die Tabletten werden 2x täglich eingenommen: eine morgens und eine am Abend). Weder die Patienten noch die Prüfärzte wissen zu welcher Behandlungsgruppe ein Patient gehört und welchen Wirkstoff er einnimmt.

Die Teilnahme an dieser klinischen Prüfung dauert 10 Monate, wobei 6 Untersuchungen im Krankenhaus eingeschlossen sind.

Klinische, biologische (Blutuntersuchungen, Lumbalpunktur) und radiologische (MRT) Untersuchungen werden während dieser Untersuchungen gemacht, um die Hintergründe der Erkrankung und die Wechselwirkung mit der Behandlung besser zu verstehen. Die Prüfärzte verwenden dazu verschiedene Skalen um die Symptome der Parkinson-Erkrankung zu bestimmen und die Wirkung der Behandlung zu messen. Die letzte Untersuchung findet 1 Monat nach Ende der Behandlung statt.

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

 

Erwartete Vorteile

Von einem einzelnen Standpunkt aus gesehen, könnte die Behandlung in der Studie die motorischen und nicht-motorischen Behinderungen, die mit der Erkrankung einhergehen, verbessern und auch der Grad der Verschlechterung der Erkrankung eingeschränkt werden. Zusätzlich, unabhängig von der Behandlung die Sie erhalten werden, profitieren Sie von einer personalisierten Beobachtung in einem Experten-Zentrum.

Diese Studie dient auch dem Allgemeinwohl, weil damit untersucht werden kann, ob Deferipron einen signifikanten Effekt auf die motorischen Behinderungen und das Fortschreiten der Erkrankung hat. Letztendlich kann es möglich werden die Behandlung von Parkinson-Patienten zu verbessern.

 

Mögliche Nachteile und nicht vorhersehbare Risiken

Mögliche Nachteile sind die potentiellen Nebenwirkungen des Studienmedikaments.

Deferipron (FERRIPROX®) wird weltweit für die Behandlung von Erkrankungen mit mäßigem Eisenüberschuss eingesetzt. Im Normalfall ist es gut verträglich und die Nebenwirkungen sind bekannt.

Die Hauptnebenwirkung, die in weniger als 3% der Fälle auftritt, ist eine Abnahme der weißen Blutkörperchen, was zu keinen weiteren Auswirkungen führt, wenn die Behandlung unverzüglich abgesetzt wird.

Eine intensive Kontrolle durch wöchentliche Blutuntersuchungen in den ersten 6 Monaten (anschließend monatlich) ermöglicht gegebenenfalls ein schnelles Absetzen des Medikaments.

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

 

Wir zählen auf Sie

Wenn Sie potentiell interessiert sind an dieser Studie teilzunehmen, füllen Sie bitte den Online-Fragebogen aus, damit wir bestimmen können, ob Sie für diese Studie geeignet sind.

Dieser Fragebogen ist kurz und keine Daten werden gespeichert. Es werden keine persönlichen Angaben abgefragt.

 

FAIR-PARK-II projekt: Konzervativní chelatace železa jako léčebná strategie zpomalující progresi Parkinsonovy nemoci

FAIR-PARK-II je 5-letý evropský projekt, který obdržel finanční prostředky z Programu H2020 pro výzkum a inovace Evropské unie v lednu 2015. Tento projekt umožní prostřednictvím evropské klinické studie ověřit účinnost a bezpečnost léčby vyvazující železo: deferipron. Tento přístup snižující přetížení mozkové tkáně železem by mohl omezit úbytek neuronů, a tím i progresi Parkinsonovy nemoci.
Programje koordinován univerzitní nemocnicí v Lille s podporou French NS-PARK / FCRIN, sítí Evropského klinického výzkumu (ECRIN), jsou zapojena pacientská sdružení (EPDA a France Parkinson). Tento program spojuje 15 partnerů včetně jednoho průmyslového přispěvatele, vědce a lékaře, národní leadery a koordinátory evropských klinických výzkumných sítí zaměřených na výzkum Parkinsonovy choroby.
Díky angažovanosti těchto partnerů může být propojeno 24 klinických center s odbornými znalostmi v poskytování léčby Parkinsonovy nemoci. Těchto 24 expertních center je rozmístěno v 8 evropských zemích (Rakousko, Česká republika, Anglie, Francie, Německo, Nizozemsko, Portugalsko a Španělsko) a sjednocuje své úsilí posunout výzkum vpřed s cílem uskutečnit do roku 2018 nábor 338 pacientů.
Další strana: Po stopách železa

________________________________________________________________________________

Po stopách železa

Parkinsonova nemoc je způsobena progresivní degenerací neuronů v mozkovém jádře, které se nazývá černá substance. Toto jádro vytváří neurotransmiter (přenašeč) s názvem dopamin, který hraje klíčovou roli v kontrole pohybu. Současná léčba nahrazující dopamin umožňuje částečné zlepšení motorických příznaků této choroby (například třesu, svalové ztuhlosti nebo poruchy stability), nicméně nemá významný vliv na jiné nemotorické příznaky (například: poruchy čichu, paměti, vegetativního nervstva, spánku, nebo bolest či únava) a nezastavuje progresi degenerace neuronů dlouhodobě směřující ke zhoršování zdravotního postižení pacientů.
Černá substance u pacientů s Parkinsonovou nemocí obsahuje vysokou koncentraci železa. Tým farmakologů a neurologů v Lille a další skupiny předložily hypotézu, že léky vychytávající železo (ať už vyvázáním ve tkáni nebo vylučováním z organismu) mohou snížit nadměrné množství železa v mozku, tím se zpomalí úbytek neuronů a omezí rozvoj onemocnění. Tato inovativní terapie by mohla být doplňkem současné standardní léčby příznaků.
FAIR-PARK-II je tedy projekt, který umožňuje prostřednictvím této klinické studie ověřit efektivitu nového léčebného přístupu.
Další strana: Fair-Park-II, první naděje

________________________________________________________________________________

Fair-Park-I: První naděje

Prof. David Devos (hlavní koordinátor) provedl v nedávné době první ověřovací klinickou studii s názvem FAIR-PARK-I. Hlavním cílem této pilotní studie bylo testování konceptu a proveditelnosti léčby Parkinsonovy nemoci deferipronem za současného shromažďování údajů podporujících potenciální účinnost deferipronu (železo vychytávající léčivo) u 40 pacientů, kteří trpí časnou fází Parkinsonovy nemoci.
Léčba trvala dva roky.
Hlavní cíle studie FAIR-PARK-I byly splněny, potvrdilo se, že deferipron je dobře snášen a u pacientů došlo po 2 letech ke snížení motorických příznaků a známkám zpomalení progrese onemocnění. Jedná se o povzbuzující výsledky naznačující účinnost této léčby.
Na základě těchto předběžných pozitivních zjištění je však zapotřebí realizovat další klinické studie ověřující terapeutický účinek deferipronu v léčbě Parkinsonovy choroby a Fair-Park-II je první z těchto potvrzujících zkoušek.
Další strana: Fair-Park-II: studie ve velkém měřítku

________________________________________________________________________________

Fair-Park-II: studie ve velkém měřítku

Evropský projekt FAIR-PARK-II představuje druhý klíčový krok k posouzení tohoto nového terapeutického přístupu, který by měl umožnit ověření výsledků z předchozí studie na širší populaci pacientů.
Této studie se zúčastní 338 pacientů s časným stadiem Parkinsonovy nemoci, což představuje významný krok vpřed směrem k ověření tohoto nového léčebného postupu, k prohloubení vědeckých poznatků v oblasti patofyziologie této nemoci a také ke zlepšení péče o pacienty.
Studie je sponzorována Fakultní nemocnicí v Lille, podporována Francouzskou národní sítí pro klinický výzkum PD (NS-Park / FCRIN) a Evropskou sítí klinického výzkumu (ECRIN). Ten je financován Evropským společenstvím v rámci grantu N ° 633190.
Studie se zaměřuje na pacienty ve věku 18 až 80 let, u kterých byla nově diagnostikována Parkinsonova choroba ve velmi raném stádiu, a u kterých nebyla dosud započata žádná léčba.
Tito pacienti budou léčeni a sledováni v jednom z 24 odborných center v Evropě, která jsou začleněna do FAIR-PARK-II projektu.
Další strana: Fair-Park-II: cíle

________________________________________________________________________________

Fair-Park-II: cíle

Hlavním cílem tohoto výzkumu je zhodnotit vliv deferipronu na přítomné motorické a nemotorické příznaky Parkinsonovy choroby a posoudit dopad této léčby na postupné zhoršování příznaků v čase.
Jinými slovy chceme zjistit, zda užívání deferipronu vede k zmírnění typických příznaků spojených s Parkinsonovou nemocí a ke zpomalení progrese zdravotního postižení způsobené zhoršováním uvedených symptomů.
Budeme ověřovat hypotézu, že zdravotní postižení měřené pomocí celkového skóre referenční stupnice u Parkinsonovy nemoci (MDS-UPDRS) bude nižší u skupiny užívající deferipron, než u skupiny užívající placebo.
Studie rovněž posoudí snášenlivost a bezpečnost deferipronu u pacientů s časnou Parkinsonovou nemocí.
Další strana: Jak se tento výzkum bude provádět?

________________________________________________________________________________

Jak se tento výzkum bude provádět?

Tato studie bude porovnávat dvě skupiny pacientů. Jedna skupina bude užívat deferipron a druhá placebo (neúčinnou látku) po dobu 9 měsíců. Deferipron nebo placebo bude pacientům přiděleno náhodným výběrem (půl na půl).
Deferipron a placebo tablety vypadají naprosto stejně (tablety podávané dvakrát denně: jedna ráno a jedna večer). Ani pacienti, ani lékaři provádějící výzkum nebudou vědět, do které ze dvou uvedených skupin pacienti patří a jaký lék užívají.
Účast pacienta ve studii bude trvat 10 měsíců a bude zahrnovat 6 nemocničních návštěv.
Klinické, biologické (krevní testy, lumbální punkce) a radiologické (MRI – magnetická rezonance) zkoušky budou provedeny v průběhu nemocničních návštěv s cílem analyzovat přesněji mechanismy onemocnění a interakce s léčbou. Lékaři provádějící výzkum použijí několik různých klinických škál pro posouzení tíže příznaků ve vztahu k Parkinsonově nemoci s cílem změřit účinek léčby. Poslední posouzení se provede jeden měsíc po ukončení léčby.
Další strana: Očekávané přínosy

________________________________________________________________________________

Očekávané přínosy

Z individuálního hlediska může zkoumaná léčba mírně snížit motorické a nemotorické postižení související s Vaší nemocí, a zároveň snížit rychlost zhoršování Vašeho onemocnění. Bez ohledu na to jakou léčbu budete dostávat, budete těžit z vyšetření a dalšího sledování ve specializovaném centru zabývajícím se léčbou Parkinsonovy nemoci.
Tato studie bude mít přínos pro celou společnost. Její výsledky nám umožní zjistit, zda má deferipron významný účinek na motorické projevy způsobené onemocněním a eventuálně nám umožní zlepšit zdravotní péči poskytovanou pacientům s Parkinsonovou chorobou.
Další strana: Jaké jsou možné nevýhody a předvídatelná rizika?

________________________________________________________________________________

Jaké jsou možné nevýhody a předvídatelná rizika?

Možné nevýhody se v podstatě týkají potenciálních vedlejších účinků léku používaného v této studii.
Deferipron (FERRIPROX®) je lék, který se často předepisuje po celém světě pro léčbu poruch spojených s mírným nadbytkem železa. Je obvykle dobře snášen a jeho nepříznivé účinky jsou dobře známy.
Hlavním rizikem, které vzniká u méně než 3% případů, je snížení počtu bílých krvinek, které však nebude mít žádné nepříznivé následky za předpokladu, že se podávání léku přeruší, jakmile se pokles bílých krvinek zjistí.
Během prvních 6 měsíců je plánováno pečlivé sledování krevního obrazu jednou týdně (poté 1x měsíčně), což umožní v případě potřeby okamžitě přerušit léčbu.
Další strana: Spoléháme na Vás

________________________________________________________________________________

Spoléháme na Vás

Máte-li případný zájem o účast v této studii, prosím, vyplňte on-line dotazník, abychom mohli zjistit, zda jste vhodným kandidátem pro účast v tomto výzkumu, či nikoliv.
Tento dotazník je krátký a žádný z uvedených údajů nebude uchováván. Nejsou požadovány žádné osobní údaje.

 

 

 

 

 

FAIR PARK II project: Conservative iron chelation as a therapeutic strategy to slow the progression of Parkinson’s disease

FAIR PARK II is a 5-year European project that received funding from the European Union H2020 Research and Innovation Programme in January 2015. This project will make it possible through a European clinical study to validate the efficacy and safety of an iron-trapping treatment: deferiprone. This approach by reducing cerebral iron overload, could limit neuronal death and therefore the progression of Parkinson’s disease.
This programme is coordinated by Lille University Hospital, with the support of the French NS-PARK/FCRIN networks, the European clinical research network (ECRIN), and the involvement of patients’ associations (EPDA and France Parkinson). This program brings together 15 partners, including one industrial contributor, scientists and clinicians, national leaders and coordinators of European clinical research networks dedicated to research into Parkinson’s disease.
Thanks to the involvement of these partners, 24 clinical centres with expertise in providing care for Parkinson’s disease can be associated. These 24 expert centres are spread through 8 European countries (Austria, Czech Republic, England, France, Germany, the Netherlands, Portugal and Spain) and are uniting their efforts to move research forwards, with the goal of recruiting 338 patients by 2018.
________________________________________________________________________________

On the Iron trail:

Parkinson’s disease is caused by a progressive degeneration of neurones in a nucleus of the brain called the substantia nigra. This nucleus produces a neurotransmitter called dopamine, which plays a key role in the control of movements. Current dopamine replacing treatments make it possible to improve partially the motor symptoms (e.g.: tremor, muscular rigidity or postural instability) associated with the disease, but they do not have major effects on other non-motor symptoms (e.g.: olfactory dysfunction, cognitive impairment, autonomic dysfunction, sleep disorder, pain or fatigue) and do not halt the progression of neurone degeneration, leading to progressive worsening of patients’ disability on the long-term.
The substantia nigra contains high levels of iron concentration. The team of pharmacologists and neurologists in Lille and other groups have put forward the hypothesis that an iron trapping (sequestering or chelating) treatment might lower excessive levels of iron in order to reduce the death of neurones and limit the development of the disease. This therapeutic innovation could then be associated with the currently available symptomatic treatments.
FAIR PARK II project will make it possible to validate a new therapeutic approach via this clinical study.
________________________________________________________________________________

FairPark I: first hope

Prof. David Devos (coordinating investigator) conducted recently a first exploratory clinical trial called FAIR PARK I. The main goal of this pilot study was to test the concept and the feasibility of treating parkinsonian patients with deferiprone, in collecting preliminary data supporting the potential efficacy of deferiprone (an iron chelating molecule) in 40 patients suffering from early-stage Parkinson’s disease.
The treatment duration was two years.
The main objectives of the FAIR PARK I study were met, as deferiprone proved to be well tolerated and patients presented encouraging signs of efficacy including some reduction in motor symptoms and slowing of disease progression after 2 years.
Based on these preliminary positive findings, further clinical studies are required to confirm the therapeutic interest of deferiprone in the treatment of Parkinson disease, and FairPark II is the first of such confirmatory trials.
________________________________________________________________________________

FairPark II: a large-scale study

The European FAIR PARK II project represents the second pivotal step of the assessment of this new therapeutic approach and should enable verifying the results of the previous study in a broader population of patients.
This trial will include 338 patients with early-stage Parkinson’s disease. It will be a major step forwards for the development of this new therapeutic approach in contributing to improve our scientific knowledge regarding this pathology and ultimately to improve the care of the patients.
The study is sponsored by the Lille University Hospital, and supported by the French national network for clinical research in PD (NS-Park/FCRIN) and the european clinical research network (ECRIN). It is funded by the European Community under the Grant N° 633190.
The study focuses on patients between 18 and 80 years of age, suffering from Parkinson’s disease at a very early stage, at the moment of diagnosis and before any other treatment has been initiated.
These patients will be treated and followed up in one of 24 Fair Park II expert centres in Europe.
________________________________________________________________________________

FairPark II: the goals

The main goal of this research is to assess the effect of deferiprone on the motor and non-motor symptoms that you are enduring due to Parkinson’s disease and to assess the impact of this treatment on the progressive worsening of these symptoms over time.
In other words we want to know whether deferiprone enables to improve the typical symptoms linked to Parkinson’s disease, and to reduce the progression of disability associated with such symptoms.
The hypothesis is that the score of the reference scale measuring disability in Parkinson’s disease (MDS-UPDRS) will deteriorate less on deferiprone than on placebo.
The study will also assess the tolerability and safety of deferiprone in patients suffering from early Parkinson’s disease.
Next page: How is this research going to be carried out?
________________________________________________________________________________

How is this research going to be carried out?

This study will compare two groups of patients. One group will receive deferiprone for 9 months and the other a placebo (non-active substance). Deferiprone or placebo will be randomly awarded to patients (half and half distribution).
Deferiprone and placebo will look exactly the same (tablets administered orally twice a day: one in the morning and one in the evening). Neither the patients nor the study doctors will know which group the patients belong to, therefore they will not know which medication they are taking.
Patient’s participation in the study will last 10 months and will include 6 visits to hospital.
Clinical, biological (blood test, lumbar puncture) and radiological (MRI) examinations will be carried out during the visits to analyse more precisely the mechanisms of the disease and the interactions with the treatment. Study doctors will use several different scales to assess the symptoms relative to Parkinson’s disease in order to measure the effect of treatment. The last assessement will be made one month after the end of the treatment.

_______________________________________________________________________________

Expected benefits

From an individual viewpoint, the study treatment may moderately reduce the motor and non-motor disability linked to your disorder. It might also reduce the degree of worsening of your disease. In addition, whatever treatment you will receive, you will benefit of a personalized follow-up in a centre of expertise.
This study will also have a collective benefit because it will allow determining whether deferiprone has a significant effect on the motor complications caused by the disease and its progression; and it will eventually make it possible to improve the care provided to patients suffering from Parkinson’s disease.

_______________________________________________________________________________

What are the possible drawbacks and the foreseeable risks?

The possible drawbacks essentially concern the potential side effects of the medication used for this study.
Deferiprone (FERRIPROX®) is a treatment that is widely prescribed round the world to treat disorders associated with moderate iron excess. It is usually well tolerated and its adverse effects are well known.
The main risk, which arises in fewer than 3 % of cases, is a decrease in the white blood cell count which will not have any adverse consequences, provided that the treatment is interrupted as soon as this is observed.
Closemonitoring is planned with blood samples being taken weekly during the first 6 months (and then monthly), which will enable to stop the treatment immediately if necessary.
________________________________________________________________________________

We’re counting on you

If you are potentially interested in taking part in this trial, please fill in the on-line questionnaire so that we can determine whether you are eligible to take part in this research or not.
This form is short and none of the data it contains will be kept. No personal information will be asked.